Terapiile genetice ar putea fi adaptate pentru problemele cardiace

Oamenii de ştiinţă de la Universitatea California Santa Cruz au identificat o nouă modalitate prin care poate fi tratată maladia Danon, care creează probleme la nivelul inimii, scheletului, ochilor, ficatului şi al sistemului nervos şi care face ca cei afectaţi să aibă nevoie de un transplant de inimă în jurul vârstei de 30 de ani. Cercetătorii au ajuns la concluzia că această maladie poate fi tratată prin folosirea terapiilor genetice asupra genei LAMP2, notează Medicalxpress.

„Transplantul de inimă nu este întotdeauna disponibil pentru pacienţi şi nu tratează celelalte organe afectate de boala Danon”, explică dr. Eric Adler, cardiolog şi director al programului de transplant cardiac şi suport mecanic circulator din cadrul UC San Diego Health. „Ştim că trebuie să găsim terapii special concepute pentru a aborda cauza de bază”, mai adaugă acesta.

• John Herschel și contribuțiile aduse astronomiei. „Respectul de sine este piatra de temelie a oricărei virtuți”
• Speranța de viață globală ar putea crește cu pâna la 5 ani până în 2050

Dr. Adler şi echipa sa au lucrat mai bine de o decadă pentru a identifica dacă terapiile genetice ar putea funcţiona în acest caz; analizele şi observaţiile au arătat că gena LAMP2 reprezintă un candidat ideal pentru acest tip de intervenţie. Astfel, oamenii de ştiinţă au decis să insereze o genă care să regleze activitatea genei vizate, rezultatele obţinute arătând că subiecţii au prezentat o îmbunătăţire a funcţiilor cardiace şi hepatice.

„Am utilizat şoareci care au fost un model pentru boala Danon şi cărora le lipseau această genă LAMP specifică. Am aplicat terapia genetică unui grup de şoareci şi i-am comparat cu şoarecii care nu au primit tratamentul. Şoarecii care au primit terapie geneticăcă au exprimat rezultate pozitive în ceea ce priveşte funcţionarea inimii, ficatului şi a muşchilor. Funcţia generală a inimii de a expulza sângele şi relaxarea s-a îmbunătăţit, la fel ca şi capacitatea organismului de a degrada proteinele şi metabolismul acestuia”, explică dr. Adler.

În viitor, echipa condusă de către dr. Adler vrea să treacă la testarea acestei metode asupra unor pacienţi umani care suferă de boala Danon şi deja au demarat primele etape ale testărilor clinice.

Studiul a fost publicat în Science Translational Medicine.

Citeşte şi:

Terapiile genetice ar putea fi folosite pentru regenerarea celulelor cardiace după un atac de cord

O nouă metodă de identificare a maladiilor genetice